新型態產學研鏈結計畫團隊

新型治療思覺失調症藥物RS-D7之臨床前安全試驗與臨床試驗申請

計畫主持人:國立臺灣大學  曾宇鳳 教授       

計畫摘要

          依統計全球平均有1%的人口患有思覺失調症.患者普遍會受正性、負性、認知功能失調、與情緒失調等症狀。目前市場上只有改善正性與情緒症狀的藥,負性和認知功能失調症狀至今仍無藥可治。團隊以老藥新用策略挑選出一新化學實體RS-D7,其獨特優勢包括:

    1. 可口服,可望成為負性症狀的市場首見新藥。
    2. 在離體與動物試驗上藥效都很好,明顯改善負性症狀與認知功能。
    3. 有20年的臨床證據顯示其高安全性,且適合長期使用,團隊已進行概念性驗證臨床試驗,根據半年的臨床試驗已證實可100%改善思覺失調症病人負性與認知功能。
    4. 具多重效益,目前概念性試驗在失智症、輕度認知障礙、多重系統退化症上對病人皆有明顯療效。
    5. 已獲美國正式專利,PCT進入11國實審階段。

團隊介紹

          團隊的技術來自台大、交大、及國衛院,兩校一院六個實驗室彼此合作無間的結晶,期許研發的新藥未來能如期上市,造福眾多深受思覺失調症所苦的病患,提升精神疾病醫療照護品質與功效,降低龐大社會成本.胡海國教授目前為財團法人精神健康基金會董事長,精神醫學界KOL,最早由胡教授提出以DAO抑制劑為發展思覺失調症藥物的標的,並由曾宇鳳教授以人工智慧技術翻轉老藥研發出新藥RS-D7,曾教授目前為Global SPARK Asia Director,為本案團隊的leader進行臨床前試驗設計;孫仲銘教授負責後端的化學合成;劉玉麗研究員以高速新藥篩選模式測試新藥細胞抑制活性;賴文崧教授是台大神經認知中心主任,負責進行動物活性測試;劉智民教授則進行思覺失調症病患的概念性驗證臨床試驗。

圖一、團隊六位共同發明人合影

計畫目標

 

市場壁壘

          團隊研發編號為RS-D7之藥物是一具有極高安全性市售藥物的主要代謝物,因此RS-D7不會有安全上的問題,基於這項優勢,團隊已先行完成不同適應症的概念性驗證臨床試驗,目前的結果皆有顯著的療效,RS-D7有機會減免部分的臨床前試驗,節省產品開發的時程與花費。其它競爭優勢包括

    1. RS-D7的多重效益具有較高的市場價值,增加了產品的可應用性。
    2. 團隊在台大醫院的收案速度很快也是一大優勢,團隊的胡海國醫師長期與全台超過三千個思覺失調症家庭有連結與追蹝,未來在Phase I/II的收案將會很快,我們亦已透過美國Stanford SPARK的協助下與美國榮總系統洽談好合作,可望加速完成Phase II的不同人種收案。
    3. 產品線豐富,除了RS-D7,產品線還包括:前趨物以及類似物,已有完整的專利佈局。

預期市場規模

          根據Roche、Nature、美國Decision Resource、DataMonitor Healthcare以及GBI Research的跨國評估,平均有1%的人口患有思覺失調症,其中負性和認知功能失調症狀至今仍無藥可治.團隊主攻的負性症狀潛在市場目前近美金15億而且會持續成長,而全球思覺失調症的市場也將從2012年的63億美金成長到2022年的80億美金.長期使用抗思覺失調症藥物的銷售預估在下列這些國家都會有相當可觀的上升趨勢:美國、日本、法國、德國、義大利、西班牙、英國。社會投入於思覺失調症病患的治療花費目前仍持續攀升,2012年的研究報告指出治療思覺失調症的社會成本大約197億美元,平均治療每名思覺失調症病患的社會成本約76,000美元。

圖二、思覺失調症市場規模